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Publié le : 20/02/2013

Alpha-dystroglycanopathies : thérapie génique chez la souris

Efficacité d’une stratégie de thérapie génique visant à surexprimer le gène LARGE dans 2 types de souris modèles d'alpha-dytroglycanopathie.

Plusieurs gènes dont l’anomalie entraîne une alpha-dystroglycanopathie ont été identifiés : POMT1, POMT2, POMGnT1, FKRP, LARGE, FKTN, DPM3, DAG1 et ISPD.
Dans un article publié en février 2013, une équipe sino-américaine rapporte les effets d’une thérapie génique visant à surexprimer le gène LARGE à l’aide d’un AAV9 dans des souris nouveau-nées modèles de dystroglycanopathie. Non seulement l’injection du produit LARGE-AAV9 est efficace dans des souriceaux modèles ayant une mutation dans le gène LARGE , mais aussi dans ceux ayant une mutation dans le gène POMGnT1.


Adeno-associated viral mediated LARGE gene therapy rescues the muscular dystrophic phenotype in mouse models of dystroglycanopathy.
Yu M, He Y, Wang K, Zhang P, Zhang S, Hu H.
Hum Gene Ther. 2013 Feb 4. [Epub ahead of print]

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