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Publié le : 07/06/2012

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 et fasudil

Le fasudil, un inhibiteur de la voie ROCK, a montré son efficacité dans une souris modèle de SMA

Une équipe canadienne a mis en évidence qu’un mécanisme, appelé ROCK et qui intervient dans le maintien de la forme des cellules (cytosquelette), était altéré dans l'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA). Les chercheurs ont également montré que l’inhibition de ROCK améliorait la survie de souris modèles de SMA.
Le fasudil est un inhibiteur de ROCK, dont l’utilisation est autorisée pour des essais cliniques dans d’autres maladies (hypertension pulmonaire, accident vasculaire cérébral…).
Dans un article publié en mars 2012, cette même équipe a étudié les effets de l’administration orale du fasudil à des souris modèles, du 3e au 21e jour post-natal. La survie de ces souris a été significativement augmentée ainsi que la taille des fibres musculaires. Les effets du fasudil semblent être spécifiques du muscle. Le fasudil n’agit ni sur la protéine SMN, ni sur la préservation des motoneurones, ce qui souligne l’importance du muscle en tant que cible thérapeutique dans la SMA.


Fasudil improves survival and promotes skeletal muscle development in a mouse model of spinal muscular atrophy.
Bowerman M, Murray LM, Boyer JG, Anderson CL, Kothary R.
BMC Med., 2012. 10(1) : 24.

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