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Publié le : 05/02/2014

Audentes Therapeutics et Généthon s’associent pour développer un traitement de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire

Suite aux résultats prometteurs publiés dans Science Translational Medicine (Childers et al., Sci Transl Med 22 January 2014), Audentes Therapeutics, une société de biotechnologies spécialisée dans le développement de traitements dans les maladies rares du muscle, et Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, annoncent un accord pour le développement du traitement AT001 dans la myopathie myotubulaire, une maladie neuromusculaire rare. AT001 est un candidat médicament de thérapie génique basé sur la technologie du virus adéno-associé (AAV).

« Notre accord avec Généthon est une étape importante pour le développement d'un traitement pour les patients atteints de cette grave maladie rare, a déclaré Matthew R. Patterson, PDG d’Audentes. La combinaison de l'expertise de niveau mondial de Généthon dans la fabrication et développement de produits de thérapie génique et d’Audentes dans le développement des traitements pour maladies orphelines, nous permettra d’avancer rapidement ce programme. »

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