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Publié le : 05/09/2013

Calpaïnopathie : thérapie génique sans toxicité sur le cœur de souris

Une thérapie génique avec de nouveaux AAV-calpaïne 3 améliore les symptômes de souris modèles de LGMD2A sans être toxique pour leur cœur.

Une piste de thérapie génique dans la myopathie des ceintures de type 2A (LGMD2A ou calpaïnopathie) consiste à introduire un gène codant la calpaïne 3 à l’aide d’un vecteur AAV (virus adéno-associé).


Dans un article paru en août 2013, l’équipe d’I. Richard de Généthon, le laboratoire créé et soutenu par l'AFM-Téléthon, a publié les effets d’une injection intraveineuse du produit AAV-calpaïne 3 dans des souris modèles de LGMD2A. Cette procédure s’est révélée toxique sur le cœur des souris traitées et conduisait à une mortalité des souris dépendante de la dose injectée.
Le développement de nouveaux vecteurs AAV par l’équipe a permis d’améliorer l’expression de la calpaïne 3 dans les muscles squelettiques des souris et de corriger les effets de la maladie, en l'absence, cette fois-ci, de toxicité cardiaque.

Source

Restriction of Calpain3 Expression to the Skeletal Muscle Prevents Cardiac Toxicity and Corrects Pathology in a Murine Model of Limb-Girdle Muscular Dystrophy.
Roudaut C, Le Roy F, Suel L, Poupiot J, Charton K, Bartoli M, Richard I.
Circulation. 2013 (Aout). [Epub ahead of print]

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