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Publié le : 14/09/2015

DM1 : un oligonucléotide antisens efficace dans des modèles animaux

Mise en évidence, dans la maladie de Steinert, de l’efficacité de l’oligonucléotide antisens ISIS 486178 chez la souris et chez le grand singe.

Le laboratoire ISIS Pharmaceuticals a développé, dans la maladie de Steinert ou dystrophie myotonique de type 1 (DM1), un oligonucléotide antisens, appelé ISIS 486718. Cet oligonucléotide antisens a été mis au point pour détruire les ARN toxiques qui s’accumulent et forment des agrégats dans le noyau de cellules atteintes de DM1.
Dans un article publié en septembre 2015, une équipe du laboratoire ISIS Pharmaceuticals rapporte les effets bénéfiques de l’injection d’ISIS 486718 dans deux modèles animaux de la DM1, chez la souris DMSXL et chez le grand singe : le traitement a été bien toléré et les taux d’ARN toxiques ont été diminués de plus de 70% dans les muscles squelettiques et de 50% dans le muscle cardiaque.

A noter qu’un essai américain de phase I/II d’un oligonucléotide, appelé ISIS-DMPKRx (qui vise à détruire les ARN toxiques dans la DM1) est en cours chez 80 personnes atteintes de DM1, âgées de 20 à 55 ans. Cet essai contrôlé, randomisé, en double aveugle, évalue la sécurité d’utilisation, la tolérance de doses multiples d’ISIS-DMPKRx et la dose optimale à utiliser. La fin de cet essai est prévue pour décembre 2016.

Source

Identification and Characterization of Modified Antisense Oligonucleotides Targeting DMPK in Mice and Nonhuman Primates for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1.
Pandey SK, Wheeler TM, Justice SL, Kim A, Younis H, Gattis D, Jauvin D, Puymirat J, Swayze EE, Freier SM, Bennett CF, Thornton CA, MacLeod AR.
J Pharmacol Exp Ther., 2015 (Sept).

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