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Publié le : 17/12/2013

DMD : cibler le cœur en associant un peptide aux oligonuclotides

L’administration d’oligonucléotides antisens associé à un peptide cible mieux le cœur d’une souris modèle de myopathie de Duchenne.

Dans la myopathie de Duchenne (DMD), une approche thérapeutique consiste à injecter des oligonucléotides antisens pour supprimer par saut d’exons la partie du gène portant l’anomalie génétique et restaurer la dystrophine dans les muscles. Mais une grande partie des oligonucléotides injectés n’aboutissent pas au muscle et sont rapidement éliminés dans le foie et les reins.


Pour contourner cet inconvénient, une équipe hollandaise a associé un peptide candidat aux oligonucléotides antisens qu’elle a injectés à des souris modèles de DMD. Ses résultats publiés dans un article en décembre 2013 montrent que l’association de ces 2 produits s’est efficace puisqu’elle a amélioré le ciblage des oligonucléotides dans les muscles et le cœur ainsi que l’efficacité du saut d’exon de la dystrophine au niveau du cœur et du diaphragme.

Source

Peptide Conjugation of 2'-O-methyl Phosphorothioate Antisense Oligonucleotides Enhances Cardiac Uptake and Exon Skipping in mdx Mice.
Jirka SM, Heemskerk H, Tanganyika-de Winter CL, Muilwijk D, Pang KH, de Visser PC, Janson A, Karnaoukh TG, Vermue R, 't Hoen PA, van Deutekom JC, Aguilera B, Aartsma-Rus A.
Nucleic Acid Ther., 2013 (Dec). [Epub ahead of print]

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