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Publié le : 02/09/2014

DMD : l’efficacité du saut d’exon dépend du stade de la maladie

Une étude montre chez la souris que le saut d’exon est plus efficace à un stade précoce qu’à un stade avancé de la myopathie de Duchenne.

Dans la myopathie de Duchenne (DMD), une approche thérapeutique consiste à injecter des oligonucléotides antisens pour supprimer par saut d’exons la partie du gène portant l’anomalie génétique et restaurer la dystrophine dans les muscles. Cette piste a fait ses preuves dans des souris modèles de DMD et est en cours d’étude dans plusieurs essais cliniques chez l’homme.

Pour savoir si cette approche est efficace aussi bien à un stade précoce qu’à un stade avancé de la maladie, une équipe américaine a étudié les effets de l’injection d’oligonucléotides antisens à des souris modèles de DMD d’âges différents. Les résultats publiés en juillet 2014 montrent que l’injection d’oligonucléotides antisens à des jeunes souris modèles de DMD entraine l’expression de la dystrophine dans les muscles et un allongement considérable de la durée de vie de ces souris. En revanche, à un stade avancé de la maladie, même si l’expression de la dystrophine est restaurée dans les muscles, les effets des oligonucléotides antisens sont limités : pas d’amélioration sur les manifestations cliniques de la maladie et pas d’allongement de la durée de vie des souris.

Ces résultats suggèrent d’utiliser des oligonucléotides antisens à un stade précoce plutôt qu’à un stade déjà avancé de la maladie. Ils vont dans le sens de résultats préliminaires d’un essai du drisapersen (oligonucléotide antisens qui vise au saut de l’exon 51) qui semble plus efficace sur la marche des garçons atteints de DMD s’il est administré précocément.

Source

Exon skipping restores dystrophin expression, but fails to prevent disease progression in later stage dystrophic dko mice.
Wu B1, Cloer C1, Lu P1, Milazi S1, Shaban M1, Shah SN1, Marston-Poe L1, Moulton HM2, Lu QL1.
Gene Ther., 2014 (Juin). Doi : 10.1038/gt.2014.53. [Epub ahead of print]

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