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Publié le : 10/10/2012

DMD : résultats de l'essai du SMT C1100 chez des volontaires sains

Des résultats encourageants de SMT C1100 sur la production d’utrophine ont été présentés au 17e congrès de la World Muscle Society en Australie en octobre 2012.

Le SMT C1100 est une molécule conçue pour augmenter la production d’utrophine (une protéine qui possède une grande homologie avec la dystrophine) dans le muscle. Durant le développement embryonnaire, l’utrophine est exprimée sous la membrane des cellules musculaires, comme la dystrophine l'est après la naissance. Par contre, durant la vie post-natale, l'expression de l'utrophine diminue et celle-ci n’est plus présente qu’au niveau des jonctions neuromusculaires.
Une nouvelle formulation orale de la SMT C1100 a été évaluée, à des doses croissantes, lors d’un essai clinique de phase I, en double aveugle contre placebo, chez 48 volontaires sains. Lorsque la dose de SMT C1100 est augmentée de 50 mg/kg à 400 mg/kg, son taux sanguin chez les volontaires sains atteint celui qui est requis pour pouvoir obtenir l’augmentation de la production d’utrophine de 50 %, in vitro, dans des cellules de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en culture. La nouvelle formulation semble plus efficace que celle précédemment testée dans un autre essai sur des volontaires sains. L’analyse des résultats de l’essai se poursuit actuellement.

Le SMT C1100 a obtenu le statut de médicament orphelin en Europe et aux États-Unis.

En savoir plus :
Voir l’article dans la revue Quest, magazine d’information de la MDA
Voir aussi la brève du 11/01/2012

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