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Publié le : 12/05/2015

Le Dr Ana Buj Bello récompensée pour son travail de recherche

Le 18è congrès annuel de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) qui s'est tenu à la Nouvelle-Orléans du 13 au 16 mai 2015 a décerné au Dr Ana Buj Bello le « Outstanding New Investigator Award » en récompense de ses 10 années de travaux significatifs en thérapie génique et cellulaire.

Chargée de recherche Inserm et responsable de l’équipe Maladies neuromusculaires à Généthon, le Dr Buj Bello y dirige un programme translationnel de thérapie génique pour le traitement de la myopathie myotubulaire, une maladie musculaire extrêmement sévère de l’enfant due à des mutations dans le gène MTM1. Un garçon sur 50000 est touché par cette maladie.

Trois avancées majeures ont en particulier suscité de nouveaux espoirs dans la recherche d'un traitement à cette myopathie.

- En 2008, les travaux du Dr Buj Bello apportent la preuve de concept de l’efficacité d’une injection intramusculaire d’un vecteur viral adéno-associé (AAV) exprimant le gène MTM1 chez un modèle murin de la myopathie myotubulaire.

- En 2009, avec son équipe, elle a initié, à Généthon, les premiers essais précliniques de thérapie génique par voie intraveineuse sur des souris atteintes de cette pathologie afin de corriger tous les muscles de l’organisme.

- En 2014, elle est parvenue en collaboration avec deux équipes américaines (Université de Washington et Harvard Medical School), à démontrer l’efficacité de cette thérapie génique chez des chiens modèles de la myopathie myotubulaire. Le transfert du gène MTM1 a permis de rétablir la fonction musculaire et de prolonger la vie des animaux traités (Science Translational Medicine, 22 Janvier 2014). [Découvrir les images des chiens traités]

 

anna Buj Bello Buj-Bello Inserm Outstanding New Investigator 2015 ASGCT Généthon

 Ana Buj Bello commente ainsi cette distinction de l'ASGCT : « Recevoir ce prix est un honneur et une grande satisfaction après de nombreuses années de recherche dédiées à la thérapie génique de la myopathie myotubulaire. La prochaine étape est désormais le lancement d’un essai clinique pour traiter des enfants atteints par cette maladie.»

 

Frédéric Révah directeur général de Généthon Frédéric Revah, directeur général de Généthon se félicite également : « Nous sommes particulièrement fiers de cette reconnaissance de l’extraordinaire travail d’Ana Buj Bello. Cette fierté est partagée par l’ensemble des équipes de Généthon qui contribuent au développement et à la production, hautement complexes, de ce produit pour le traitement de la myopathie myotubulaire, et dont le développement clinique sera mené avec la société de biotechnologies Audentes Therapeutics».

 

 

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