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Publié le : 19/08/2013

Dystrophie musculaire congénitale 1A : efficacité de l’omigapil chez la souris

L’administration d’omigapil diminue la fibrose et améliore la fonction respiratoire dans des souris modèles de dystrophie musculaire congénitale de type 1A.

Une équipe américaine a étudié les effets d’une prise orale quotidienne d’omigapil pendant 17,5 semaines dans des modèles de souris atteintes de dystrophie musculaire congénitale de type 1A (DMC1A). Les résultats publiés en juin 2013 ont montré une diminution de la fibrose et une amélioration de la fonction respiratoire des souris traitées.

Les résultats de ce travail viennent compléter les données précliniques nécessaires à la mise en place d’un essai de l’omigapil chez l’homme. Un essai de phase I en ouvert sur 3 mois est en préparation sur un petit nombre de personnes dans deux centres, un aux États-Unis et un au Royaume Uni.

Source

Omigapil Treatment Decreases Fibrosis and Improves Respiratory Rate in dy(2J) Mouse Model of Congenital Muscular Dystrophy.
Yu Q, Sali A, Van der Meulen J, Creeden BK, Gordish-Dressman H, Rutkowski A, Rayavarapu S, Uaesoontrachoon K, Huynh T, Nagaraju K, Spurney CF.
PLoS One. 2013 (Juin).8(6) : e65468. Doi : 10.1371/journal.pone.0065468. Print 2013.

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