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Publié le : 03/10/2015

Dystrophie musculaire de Duchenne : l’eteplirsen (saut de l’exon 51) toujours efficace après 3 ans  

Sarepta Therapeutics, dans un communiqué de presse daté du 1er octobre 2015, communique des résultats additionnels concernant l’évaluation de l’eteplirsen (oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD) dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Cette annonce se base sur trois points avérés après trois années de traitement : 

- les patients suivis dans le cadre de l’essai de phase IIb en ouvert marchent en moyenne 156 m de plus que les contrôles (patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne non traitables par le saut d’exon 51) au test 6 minutes de marche ;

- la production de dystrophine est augmentée dans le muscle (biopsie) de presque tous les patients, et le saut d’exon effectif chez tous les patients traités ;

- l’innocuité reste équivalente aux précédents résultats.

"Ces résultats cliniques positifs sont très encourageants (...)" déclare Edward Kaye, MD, directeur général par intérim de Sarepta et Chief Medical Officer. "Nous nous engageons à apporter eteplirsen et nos autres sauts d'exon issus des thérapies expérimentales aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, et nous continuerons à travailler avec toutes les parties concernées pour faire avancer ces programmes aussi rapidement que possible afin que nous puissions mieux répondre aux besoins de traitement actuellement non satisfaits pour les malades DMD."

 

La dystrophie musculaire de Duchenne est due à une anomalie génétique dans le gène DMD, sur le chromosome X, entraînant l'absence d'une protéine : la dystrophine. Seuls les garçons ayant une anomalie sur ce gène sont atteints.

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