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Publié le : 22/04/2016

Généthon impliqué dans deux nouveaux essais cliniques

Après le syndrome de Wiskott-Aldrich, Généthon a produit des vecteurs lentiviraux de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l'X et l'anémie de Fanconi. Ces traitements font à présent l'objet de deux essais cliniques en Europe.

Généthon : producteur de vecteurs lentiviraux...

Généthon a su s’imposer comme leader en matière de production de vecteurs lentiviraux de thérapie génique. Ces derniers ont pour but de corriger les cellules souches sanguines chez un patient malade. Après le syndrome de Wiskott-Aldrich, Généthon se lance à présent dans des essais cliniques de thérapie génique pour deux maladies rares du sang : la granulomatose septique chronique liée à l’X et l’anémie de Fanconi.

 … pour la CGD… 

La granulomatose septique chronique liée à l’X est causée par la mutation du gène CYBB. Celle-ci implique la réduction de l’activité d’une enzyme des cellules du système immunitaire provoquant de sévères infections chez les patients atteints de cette maladie. Onze partenaires européens ont formé le consortium Net4CGD, coordonné par Généthon, afin de développer une thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l’X.

« Il s’agit donc, grâce à un vecteur lentiviral, d’apporter le gène CYBB aux cellules souches sanguines pour qu’il s’exprime notamment dans les phagocytes et les rendent fonctionnels afin qu’ils détruisent les microbes qu’ils ingurgitent », explique Anne Galy, coordinatrice du consortium. 

En somme, ce sont 20 patients européens qui devraient être inclus dans cet essai, répartis sur 4 centres médicaux européens dont Généthon BioProd produit l’intégralité du traitement.

…et pour l’anémie de Fanconi

Autre maladie pour laquelle un essai de thérapie génique va être lancé : l’anémie de Fanconi. Cette maladie rare du sang est causée par la mutation d’un des gènes qui codent pour les protéines FANC du complexe Fanconi, qui intervient dans la réparation de l’ADN.

De même que pour CGD, Généthon a produit pour cette maladie un vecteur lentiviral de thérapie génique. Celui-ci apporte aux cellules souches la version normale du gène FRANC-A, impliqué dans la mutation dans 65% des cas. L’essai clinique a débuté en Espagne, où une équipe de chercheur de Madrid a pu mettre au point un protocole pour ces cellules souches, généralement très fragiles.

« Celui-ci se déroule en deux étapes. La première vérifie qu’on peut mobiliser suffisamment de cellules souches chez les patients car on ne sait pas quand ils n’en ont plus. Puis, s’il y en a assez et si toutes les conditions requises pour l’essai sont réunies, les cellules obtenues sont traitées par thérapie génique et réadministrées au patient », explique la chercheuse.

Des essais qui confirment l’expertise de Généthon en thérapie génique

Avant CGD et l’anémie de Fanconi, c’est pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) que Généthon avait produit un traitement de thérapie génique, pour lequel les résultats sont très encourageants. En effet, sur les 7 malades traités pour cette maladie, un patient est décédé car le traitement n’a pas eu le temps de faire effet, mais les 6 autres ont pu voir leur état s’améliorer.

« Aujourd’hui, les résultats de la thérapie génique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich sont très positifs et nous espérons qu’il en sera de même dans CGD et l’anémie de Fanconi », conclut Anne Galy.

En savoir plus sur les essais financés par l’AFM-Téléthon 

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