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Publié le : 04/10/2012

Généthon reçoit le 43e Prix Galien

Le laboratoire créé par l’AFM-Téléthon et financé grâce aux dons du Téléthon, est récompensé pour ses traitements innovants de thérapie génique pour les maladies rares. Généthon est la première structure à statut non lucratif à recevoir le Galien, l’un des prix les plus prestigieux au Monde.

Généthon reçoit le Prix Galien 2012, dans la catégorie « médicaments destinés aux maladies rares - les thérapies cellulaires et les thérapies géniques ». C’est la première fois que le Galien, l’un des prix scientifiques les plus prestigieux au Monde - huit prix Nobel sont membres du jury, récompense un laboratoire créé et développé par une association de malades.

« Ce prix confirme le rôle incontestable de leader mondial de Généthon dans le domaine de la thérapie génique. Il reconnait notre contribution majeure pour le progrès médical en général et pour les maladies rares en particulier », rappelle Frédéric Revah, directeur général de Généthon.
Créé en 1990 par l’AFM-Téléthon, et financé à 90% par les dons du Téléthon, Généthon met au point des médicaments de thérapie génique pour les maladies rares depuis la conception des produits jusqu’à leur production en passant par le développement pré-clinique et clinique.

Des avancées majeures

« Je tiens à dédier ce Prix aux donateurs et partenaires du Téléthon qui ont soutenu Généthon depuis sa création et lui ont permis de se développer », ajoute Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon et de Généthon. « Sans eux cette formidable aventure n’aurait pas pu avoir lieu. Grâce à leur soutien indéfectible, nous avons relevé les défis les plus audacieux, des premières cartes du génome à la production aujourd’hui de médicaments de thérapie génique ».

Dès les années 1990, Généthon s’est illustré par la réalisation des premières cartes du génome humain. Une découverte majeure qui a été aussitôt mise à disposition de la communauté scientifique internationale.  Les 200 experts du Généthon sont aussi à l’origine de percées majeures telles que le saut d’exon par AAV, le premier essai de thérapie génique pour une maladie neuromusculaire (la gamma-sarcoglycanopathie), le premier essai de thérapie génique multicentrique transatlantique (France/Angleterre/Etats-Unis) pour un déficit immunitaire.

Cap sur la production

Généthon s’est fixé un nouveau défi : produire des médicaments de thérapie génique pour les maladies rares. En 2011, il a créé Généthon-Bioprod, plus grand centre au monde de bioproduction de produits de thérapie génique de grade clinique. Ce centre est nécessaire pour mener des essais chez l’homme.

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