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Publié le : 27/03/2013

Grâce à vos dons, de nouvelles actions sont lancées en 2013

Avec son laboratoire Généthon, l’AFM-Téléthon relève le défi de devenir la première association de malades à produire des médicaments de thérapie génique. 3 nouveaux essais s’ajouteront aussi à ceux déjà en cours

Pionnière dans le développement des thérapies innovantes pour les maladies rares, l’AFM-Téléthon devrait également devenir en 2013 la première association de malades à produire des médicaments de thérapie génique à travers Généthon Bioprod. Cet établissement créé par Généthon, le laboratoire  du Téléthon, va permettre de fabriquer plus rapidement des traitements en quantité et en qualité suffisante pour les essais cliniques chez l’Homme. Le démarrage de Généthon Bioprod sera effectif dès sa labellisation par l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) 

Trois nouveaux essais

En 2013, trois nouveaux essais devraient démarrer. Généthon a lancé en janvier dernier  un essai de thérapie génique pour la granulomatose septique chroniquée liée à l’X, une maladie génétique rare. Fruit d’une coopération internationale et soutenu par l’Europe, cet essai réalisé auprès 20 patients se déroulera sur deux années et dans 4 pays différents (Allemagne, France, Royaume-Uni, Suisse).

Après avoir soutenu le premier essai de thérapie génique français sur l’homme pour une maladie de la vue, l’AFM-Téléthon initiera un nouvel essai avec Généthon et l’Institut de la vision. Il portera sur la neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie génétique rare qui affecte d’abord les 15 à 30 ans. Enfin, les malades touchés par la maladie de Hurler, une pathologie du cerveau dégénérative, bénéficieront d’un espoir de traitement avec le démarrage d’un essai de thérapie génique en collaboration avec l’Institut Pasteur.

Aider au quotidien

Par ailleurs, plus de 200 projets de recherche seront soutenus dans le cadre des deux appels d’offres annuels. Ouverts aux chercheurs extérieurs, ils sont l’occasion d’identifier les thérapies et les procédés les plus prometteurs en France et à l’international.

Le développement des structures de répit pour les malades et les aidants familiaux va s’accélérer. Après la Salamandre, l’AFM-Téléthon va lancer en avril la construction d’un second Village Répit Familles dans le Jura.

En savoir plus

Le Téléthon 2013 aura lieu les 6 et 7 décembre 2013. Pour rejoindre les milliers de bénévoles qui, partout en France, prépare déjà l’événement, contactez le 0 800 595 501 (appel gratuit depuis un poste fixe).

Une question sur votre don ? L’AFM-Téléthon répond à vos questions toute l’année :

  • Appelez la ligne directe Donateurs au 0 825 07 90 95 (0,15 € TTC la minute) ;
  • Envoyez un message via notre formulaire de contact.

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