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Publié le : 06/02/2013

Granulomatose septique chronique : autorisation pour l’essai de thérapie génique de Généthon

Généthon obtient le feu vert de l’agence britannique du médicament (MHRA) pour le démarrage d’un nouvel essai clinique pour un déficit immunitaire héréditaire.

Généthon a obtenu l’autorisation de l’Agence britannique du médicament (MHRA) pour démarrer, à l’Hôpital Great Ormond Street de Londres, un essai clinique de Phase I/II de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l’X (XCGD). Cet essai qui concerne 20 patients sur deux ans, sera aussi mené en Allemagne, Suisse et France après autorisation de chacune des agences nationales.

La XCDG est une maladie génétique rare, qui touche sélectivement les garçons. Elle est caractérisée par une incapacité des cellules du système immunitaire à produire les oxydants nécessaires à la destruction de certains micro-organismes pénétrant l’organisme. Ce déficit immunitaire est du à l’absence d’une enzyme, la NADPH oxydase dans les globules blancs, notamment les neutrophiles, enzyme indispensable aux défenses anti-microbiennes de l’organisme.

L’espoir de la thérapie génique

La XCDG est sévère et invalidante. Elle provoque des infections (abcès parfois profonds, pneumonies atypiques, inflammations chroniques) qui nécessitent parfois de longues hospitalisations. Sans traitement, l’espérance de vie est de 30 à 40 ans. La greffe de moelle permet uniquement de traiter certains patients. La thérapie génique, qui a déjà fait ses preuves dans d’autres déficits immunitaires, représente un espoir de guérison pour les patients ne pouvant bénéficier d’une greffe de moelle.

L’essai vise à restaurer l’activité de la NAPDH oxydase défaillante par transfert de gène grâce à un vecteur lentiviral mis au point à Généthon par le Dr Anne Galy, en collaboration avec le Dr Adrian Thrasher de Londres et le Pr Manuel Grez de Francfort.

Cette coopération internationale bénéficie d’un soutien financier de l'Europe. « Cette nouvelle autorisation confirme l’excellence de notre laboratoire Généthon grâce au soutien des donateurs du Téléthon. Les thérapies innovantes représentent non seulement un espoir concret de guérison pour les malades atteints de déficits immunitaires et, plus largement, une stratégie thérapeutique en passe de révolutionner la médecine pour les maladies rares mais aussi pour des maladies fréquentes », explique Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon.

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