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Publié le : 27/08/2015

LGMD2E : preuve de concept de la thérapie génique chez la souris

Une étude apporte la preuve de concept de l’efficacité de la thérapie génique chez la souris modèle de myopathie des ceintures de type 2E.

Des mutations dans le gène codant le β-sarcoglycane sont à l’origine de myopathie des ceintures (LGMD) de type 2E. La perte du β sarcoglycane empêche le complexe des sarcoglycanes de bien fonctionner et fragilise la membrane des cellules musculaires.
Pour empêcher cette fragilisation et améliorer la fonction motrice, une équipe américaine, à laquelle appartient Jerry Mendell (Columbus, États-Unis), pionnier sur les essais de thérapie génique notamment dans la LGMD2D, a évalué les effets, dans une souris modèle de LGMD2E, d’une thérapie génique consistant à injecter un virus adéno-associé transportant le gène humain du β-sarcoglycane.


Les résultats publiés fin juillet 2015 ont mis en évidence, pour la première fois, l’efficacité de la thérapie génique dans des souris atteintes de LGMD2E : plus de 90% des muscles jambier antérieur et gastrocnémien exprimaient le β-sarcoglycane. De plus, la fibrose y a été diminuée de 50%. Par ailleurs, chez la souris âgées de 6 mois (qui présente déjà une fibrose), le transfert du produit de thérapie génique a permis de réduire la fibrose existante de 42%.

Source

β-sarcoglycan gene transfer decreases fibrosis and restores force in LGMD2E mice.
Pozsgai ER, Griffin DA, Heller KN, Mendell JR, Rodino-Klapac LR.
Gene Ther., 2015 (Juil).

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