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Publié le : 23/09/2013

Maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A : des nouvelles de l'essai PXT 3003

Lors du dernier congrès de l'association CMT-France, le Pr Daniel Cohen (Pharnext) a évoqué les résultats préliminaires de l'essai PXT 3003 dans la CMT1A.

Les résultats définitifs de l'essai feront l'objet d'une publication scientifique dans une revue médicale, dont nous nous ferons écho sur le site internet de l'AFM-Téléthon.

Cet essai  a mobilisé 80 participants atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 A (CMT1A) et 6 centres en France pendant un an. Basé sur le concept de la PléothérapieTM proposé par la société Pharnext , il s'agit d'un essai de phase II, randomisé en double aveugle contre placebo.

Le but était d'évaluer la sécurité et la tolérance du médicament appelé PXT 3003, de fournir une preuve de concept d'efficacité. Le PXT 3003 est composé d'une association, à faibles doses, de deux médicaments déjà commercialisés et d'un complément alimentaire.

Au vu des premiers résultats de l'essai, le traitement semble bien toléré et sans risque pour la santé des personnes. Par ailleurs au vu des résultats d'efficacité déjà obtenus, et qui seront bientôt publiés, les experts ayant participé à cet essai estiment que PXT 3003 devra entrer en essai de phase III.

Ce nouvel essai, international, se fera avec la participation active d'associations de patients de France (CMT-France), d'Europe et des États-Unis.

Pour en savoir plus :

CMT Mag 92, disponible auprès de  l'association CMT-France

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