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Publié le : 15/11/2014

Maladie de Pompe : cibler une enzyme de la synthèse du glycogène

Preuve de concept chez la souris de l’efficacité d’une thérapie inhibant une enzyme de la synthèse du glycogène dans les muscles squelettiques.

Une équipe américaine, soutenue par le laboratoire Genzyme, a étudié une nouvelle approche thérapeutique visant à diminuer la production de glycogène pour limiter le phénomène de surcharge. Cette stratégie consiste à inhiber une protéine impliquée dans la synthèse du glycogène, la glycogène synthase 1 (Gys1) qui est spécifique du muscle squelettique (contrairement à la glycogène synthase 2, qui est spécifique du foie).

Les auteurs ont administré à des souris modèles de la maladie de Pompe des oligonucléotides antisens conjugués à un peptide (PPMO) qui ciblent l’exon 6 de Gys1. Les résultats publiés fin octobre 2014 ont montré dans les muscles quadriceps, le diaphragme et le cœur, une réduction de l’activité de Gys1 dépendante de la dose de PPMO injectée. Le taux de Gys2 dans le foie n’était pas modifié. Cette réduction d’activité de Gys1 s’accompagne d’une réduction significative de l’accumulation de glycogène dans les muscles squelettiques et le cœur.

Source

Antisense Oligonucleotide-mediated Suppression of Muscle Glycogen Synthase 1 Synthesis as an Approach for Substrate Reduction Therapy of Pompe Disease.
Clayton NP1, Nelson CA2, Weeden T1, Taylor KM1, Moreland RJ1, Scheule RK1, Phillips L1, Leger AJ1, Cheng SH1, Wentworth BM1.
Mol Ther Nucleic Acids., 2014 (Oct).3 : e206. Doi : 10.1038/mtna.2014.57.

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