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Publié le : 16/08/2014

Maladie de Pompe : protéine chaperone et enzymothérapie substitutive

Une étude pilote rapporte l’amélioration de l’activité de l’alpha-glucosidase acide quand elle est associée à une protéine chaperone.

Pour améliorer l’efficacité de l’enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe, les chercheurs utilisent des protéines chaperonnes qui stabilisent l’alpha-glucosidase acide de substitution et augmentent son activité.

Dans un article publié fin juillet 2014, une équipe italienne a évalué les effets de l’association de l’enzymothérapie substitutive avec la protéine chaperone NB-DNJ (pour N-butyldeoxynojirimycin).
Cette étude en ouvert a été réalisée chez 3 personnes atteintes de maladie de Pompe à début précoce et 10, de maladie de Pompe à début tardif.
L’activité de l’alpha-glucosidase acide analysée sur tache de sang séché a été significativement augmentée à 12h, 24h et 36h lorsque les patients ont reçu le double traitement. L’activité est 1,85 fois plus élevée que lorsque l’enzymothérapie substitutive est prise seule.

Source

A Chaperone Enhances Blood Alpha-Glucosidase Activity in Pompe Disease Patients Treated with Enzyme Replacement Therapy.
Parenti G, Fecarotta S, Marca GL, Rossi B, Ascione S, Donati MA, Morandi LO, Ravaglia S, Pichiecchio A, Ombrone D, Sacchini M, Pasanisi MB, Filippi PD, Danesino C, Della Casa R, Romano A, Mollica C, Rosa M, Agovino T, Nusco E, Porto C, Andria G.
Mol Ther. 2014 (Juil). Doi : 10.1038/mt.2014.138. [Epub ahead of print]

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