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Publié le : 21/05/2012

Maladie de Steinert et méthylphénidate

Un traitement de 3 semaines par méthylphénylate a été efficace et bien toléré dans un essai réalisé au Québec chez 17 patients atteints maladie de Steinert.

Les personnes atteintes de la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1- DM1) souffrent fréquemment d’une hypersomnolence diurne qui pèse sur leur qualité de vie. Le méthylphénidate est un psychostimulant déjà utilisé dans le traitement d’une autre maladie qui entraine également une hypersomnolence, la narcolepsie.
Les résultats d’un essai canadien, soutenu par l’AFM-Téléthon, publiés en mai 2012, ont montré l’efficacité et la bonne tolérance du traitement par le méthyphénidate chez 24 patients atteints de DM1.
Les patients ont été divisés en deux groupes : un groupe a reçu le traitement (20mg/jour de méthylphénidate) pendant 3 semaines puis après une interruption de 2 semaines, le placebo pendant 3 semaines ; l’autre groupe a d’abord reçu le placebo puis le méthylphénidate.
L’hypersomnolence diurne a été significativement réduite pour les 17 patients qui ont terminé l’étude. Par contre, l’humeur et les échelles de vitalité/énergie sont restées semblables sous méthylphénidate et sous placebo. Le traitement a été bien toléré. Cependant, quelques effets secondaires comme l’augmentation de la nervosité, la perte d’appétit, des nausées et des palpitations ont été rapportés.
Des études sur un plus grand nombre de personnes et sur une plus longue période de traitement sont toutefois nécessaires pour confirmer ces résultats positifs.

Efficacy and Tolerability of a 20-mg Dose of Methylphenidate for the Treatment of Daytime Sleepiness in Adult Patients With Myotonic Dystrophy Type 1: A 2-Center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, 3-Week Crossover Trial.
Puymirat J, Bouchard JP, Mathieu J.
Clin Ther., 2012 (Mai). 34(5) : 1103-11.

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