Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)

Faites un don au 3637

Publié le : 20/07/2013

Mérosinopathie et oligonucléotides antisens

Des oligonucléotides antisens (PMO) sont efficaces pour restaurer la laminine α2 dans une souris modèle de DMC1A.

La dystrophie musculaire congénitale de type 1A (DMC1A) ou mérosinopathie est due à des mutations dans le gène LAMA2 qui code la laminine α2 (ou mérosine). Plusieurs types d'oligonucléotides antisens libres, en particulier des oligomères morpholino phosphorodiamidate (PMO), ont été testés avec succès dans des souris modèles de myopathie de Duchenne (DMD) pour restaurer une dystrophine plus courte mais fonctionnelle,

Dans les résultats des travaux publiés en juillet 2013 par une collaboration internationale ont montré que l’incorporation de PMO dans des cellules musculaires en culture était plus efficace lorsque les cellules étaient en cours de différenciation plutôt qu’à un stade indifférencié.
Appliquée à des souris modèles de DMC1A ayant une régénération musculaire active s'accompagnant de la présence de nombreuses cellules musculaires jeunes en train de se différencier, l’injection de PMO entraine la restauration de laminine α2 et augmente l’espérance de vie des souris traitées.

Highly efficient in vivo delivery of PMO into regenerating myotubes and rescue in laminin-α2 chain-null congenital muscular dystrophy mice.
Aoki Y, Nagata T, Yokota T, Nakamura A, Wood MJ, Partridge T, Takeda S.
Hum Mol Genet., 2013 (Juil). [Epub ahead of print]

Rechercher une actu
Recherchez une actualité
Par ex., 30/09/2016
Filtrer par date