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Publié le : 09/05/2012

Myopathie de Duchenne : l'AAV-U7 efficace dans une souris modèle

Une équipe met en évidence l’efficacité de l’injection d’AAV-U7 dans des souris modèles de dystrophie musculaire de Duchenne.

Dans un premier article publié en février 2012, une équipe franco-anglaise a développé 11 ARN-U7 différents pour étudier le saut de plusieurs exons in vitro, sur des myoblastes humains en culture, ou in vivo, sur des souris modèles de dystrophie musculaire de Duchenne. Elle a montré que l’injection d’AAV-U7 permettait un saut jusqu’à 3 exons.
Dans un deuxième article publié en mars 2012, cette même équipe a développé une approche de saut d’exon dans un modèle de souris sévère de myopathie de Duchenne, n’exprimant ni la dystrophine, ni l’utrophine. Elle a montré qu’une injection intraveineuse d’AAV9-U7 rétablissait l’expression de la dystrophine à un niveau proche de la normale, dans tous les muscles y compris le cœur de la souris. La fonction musculaire a également été améliorée et la survie de ces souris modèles, allongée.

Engineering Multiple U7snRNA Constructs to Induce Single and Multiexon-skipping for Duchenne Muscular Dystrophy.
Goyenvalle A, Wright J, Babbs A, Wilkins V, Garcia L, Davies KE.
Mol Ther., 2012 (Fév). doi: 10.1038/mt.2012.26.

Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping.
Goyenvalle A, Babbs A, Wright J, Wilkins V, Powell D, Garcia L, Davies KE.
Hum Mol Genet., 2012 (Mar).

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