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Publié le : 19/08/2013

Myopathie de Duchenne : chirurgie du gène par des nucléases

Une stratégie appelée "chirurgie du gène" fait ses preuves pour réparer le gène de la dystrophine dans des cellules en culture.

La stratégie de "chirurgie du gène" consiste à utiliser des ciseaux moléculaires, les nucléases, pour réparer le gène altéré. Les nucléases coupent l'ADN en un point très précis. La technique consiste à utiliser les nucléases ad hoc pour extraire un segment d’ADN porteur d’une anomalie laissant les systèmes de réparation naturels de la cellule reconstruire le segment d'ADN sans anomalie.

Deux articles publiés en juin 2013 rapportent les résultats, soutenus par l’AFM-Téléthon, de l’étude de la chirurgie du gène de la dystrophine à l’aide de 2 types de nucléases, les TALEN (pour Transcription Activator- Like Effector Nuclease) ou les méganucléases.
Une équipe franco-américaine a utilisé les TALEN pour restaurer le cadre de lecture dans l’exon 51 du gène de la dystrophine. L’expression de la dystrophine a été restaurée dans les myoblastes et fibroblastes de la peau transfectés en culture.
Une équipe franco-britannique, en collaboration avec la société Cellectis, a corrigé, dans des myoblastes, le gène de la dystrophine ayant perdu les exons 45 à 52 avec des méganucléases. L’expression de la dystrophine complète (incluant les exons 45 à 52) a ainsi été observée dans les myoblastes transfectés.

Ces résultats apportent la preuve de principe de l’efficacité d’une stratégie de chirurgie du gène pour restaurer l’expression de la dystrophine en ciblant différentes parties du gène.

Source

Reading Frame Correction by Targeted Genome Editing Restores Dystrophin Expression in Cells From Duchenne Muscular Dystrophy Patients.
Ousterout DG, Perez-Pinera P, Thakore PI, Kabadi AM, Brown MT, Qin X, Fedrigo O, Mouly V, Tremblay JP, Gersbach CA.
Mol Ther., 2013 (Juin). Doi : 10.1038/mt.2013.111. [Epub ahead of print]

Gene Correction of a Duchenne Muscular Dystrophy Mutation by Meganuclease-Enhanced Exon Knock-in.
Popplewell LJ, Koo T, Leclerc X, Duclert A, Mamchaoui K, Gouble A, Mouly V, Voit T, Pacques F, Cedrone F, Yáñez-Muñoz RJ, Dickson G.
Hum Gene Ther., 2013 (Juin). [Epub ahead of print]

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