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Publié le : 16/01/2015

Myopathie de Duchenne (DMD) : premier patient traité à l'Institut de Myologie

La société pharmaceutique Sarepta Therapeutics le traitement du premier patient dans le cadre de l’essai européen de phase I/II dans la myopathie de Duchenne (DMD).

C'est la première étude à doses multiples chez l'humain pour évaluer la sécurité, la tolérance, l'efficacité et les paramètres pharmacocinétiques du SRP--4053 chez des patients atteints de DMD porteurs de délétions de l'exon 53.

L'étude sera menée dans 4 sites en Europe (Rome, Londres, Newcastle Upon-Tyne et Paris à l'Institut de Myologie) dans le cadre d'un contrat de consortium entre Sarepta et plusieurs hôpitaux, institutions et scientifiques européens. Elle pourra compter jusqu'à 48 patients, des garçons de 6 à 15 ans, et devra être close en décembre 2016.

Un essai appuyé par le Réseau français des cliniciens

Le recrutement des patients français dans les essais cliniques en général, et celui-ci en particulier, s'appuie sur le Réseau français des cliniciens qui identifient et assurent le suivi de l'histoire naturelle de la maladie pour chaque patient pouvant théoriquement être traité par saut de l'exon 53.

"Nous sommes très heureux que le premier patient ayant reçu ce nouveau médicament qui induit le saut de l'exon 53, ait pu en bénéficier ici, à Paris" a précisé Laurent Servais, Neuropédiatre et Responsable des essais cliniques et bases de données de l'Institut de Myologie.

 Plus d’information sur la myopathie de Duchenne.

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