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Publié le : 05/11/2012

Myopathie de Duchenne : drisapersen chez des garçons non marchants

Les 3 doses de drisapersen (GSK2402968/PRO051) évaluées en phase I chez 20 patients atteints de DMD non marchants, ont été bien tolérées.

Le drisapersen (GSK2402968-PRO051) est un oligonucléotide anti-sens synthétique capable d’induire le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine. Développé par la société GlaxoSmithKline (GSK), le drisapersen fait l’objet de plusieurs essais cliniques encore en cours dans différents pays (dont la France) chez des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) marchants.
Parallèlement, un essai clinique international de phase I en double aveugle contre placebo s'est déroulé de juillet 2010 à février 2012 aux États-Unis et en France (Institut de Myologie, Paris). Il a permis d'étudier la tolérance, l’innocuité et le devenir du produit dans l'organisme (pharmacocinétique) de 3 doses de drisapersen (3, 6 ou 9 mg/kg en une seule injection) chez 20 garçons atteints de DMD non marchants.
Les premiers résultats de cet essai, qui viennent d’être mis en ligne par la société GSK en novembre 2012 (et qui ne sont pas encore publiés dans une revue scientifique), montrent que le taux sanguin de drisapersen retrouvé chez les patients traités est proportionnel aux doses injectées de 3 ou 6 mg/kg mais pas à la dose de 9 mg/kg.
L’étude montre également que l’effet indésirable le plus fréquemment rapporté est une décoloration et une induration de la zone d’injection chez les 12 patients qui ont reçu 3 ou 6 mg/kg de produit. Cet effet indésirable a été retrouvé également chez 2 des 5 patients ayant reçu le placebo. Quant aux 3 patients qui ont été traités avec 9 mg/kg de drisapersen, ils ont présenté une inflammation du site d’injection et de la fièvre.
La société GSK précise que, même si des effets indésirables ont été constatés, il n’y a pas eu d’effet indésirable grave.

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