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Publié le : 15/02/2014

Myopathie de Duchenne : exprimer la dystrophine avec 3 AAV

L’injection de 3 vecteurs AVV transportant chacun un fragment du gène de la dystrophine permet une expression de la protéine entière chez la souris.

Du fait de sa très grande taille (11 kb), le gène de la dystrophine ne peut être transféré en entier dans un seul virus adéno-associé (AAV).

Une équipe de Généthon, le laboratoire pionnier de la thérapie génique créé par l’AFM-Téléthon, a développé une méthode pour transférer le gène entier de la dystrophine en injectant simultanément 3 vecteurs AAV qui transportent chacun un fragment de ce gène, dans des souris mdx4cv, modèle de la  myopathie de Duchenne.
Les résultats publiés en février 2014 ont montré que 35 jours après l’injection, l’expression de la dystrophine entière était restaurée dans le muscle du tibia de ces souris. Ces travaux confirment les travaux précédemment publiés dans un autre modèle, la souris mdx.

Source

Full-length dystrophin reconstitution with adeno-associated viral vector
Lostal W1, Kodippili K, Yue Y, Duan D.
Hum Gene Ther., 2014 (Fev). [Epub ahead of print]

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