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Publié le : 11/01/2012

Myopathie de Duchenne et nabumétone

Une équipe américaine a mis en évidence une nouvelle molécule, le nabumétone, qui augmente l’expression de l’utrophine dans des cultures de cellules

Des études ont montré que l’utrophine, une protéine qui est très similaire à la dystrophine, peut, lorsqu'elle est surexprimée, compenser l’absence de dystrophine et restaurer la fonction musculaire dans des souris modèles de la dystrophie musculaire de Duchenne.
En se basant sur ces résultats, une équipe américaine a développé un test visant à détecter des molécules capables d’augmenter l’expression de l’utrophine. Ils ont appliqué ce test à une banque de substances, la banque de la société Prestwick Chemical, qui contient 90% de molécules déjà approuvées dans d’autres indications et 10% de composés naturels. Dans un article publié en octobre 2011, les auteurs indiquent que parmi 1120 composés, 20 molécules ont été retenues. L’intérêt s’est tout particulièrement porté sur une molécule, le nabumétone, qui a la capacité d’augmenter l’expression de l’utrophine tant au niveau de l’ARN messager que de la protéine, sur des lignées musculaires en culture, et dont l’innocuité et le devenir de la molécule dans l’organisme (la pharmacocinétique) sont déjà connus chez l’homme.


Drug Discovery for Duchenne Muscular Dystrophy via Utrophin Promoter Activation Screening.
Moorwood C, Lozynska O, Suri N, Napper AD, Diamond SL, Khurana TS.
PLoS One. 2011. 6(10) : e26169.

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