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Publié le : 05/09/2013

Myopathie de Duchenne : un nouveau modèle de souris Rag2-Il2rb-Dmd-

Un nouveau modèle de souris de la DMD a été développé pour étudier la transplantation de cellules souches musculaires à long terme.

Il existe plusieurs modèles de souris dans la myopathie de Duchenne (DMD), la souris mdx étant la plus utilisée. Mais ils présentent toutefois des limites pour l'étude de la thérapie cellulaire à long terme : présence de fibres musculaires qui expriment spontanément de la dystrophine (fibres révertantes) qui peut gêner l’analyse d’une approche thérapeutique visant à restaurer l’expression de la dystrophine, déficit partiel (et non total) en cellules immunitaires qui peut limiter la durée des effets d’une greffe de cellules souches…

Dans le but de développer un meilleur modèle animal, une équipe européenne soutenue par l’AFM-Téléthon a mis au point une souris modèle appelée Rag2-Il2rb-Dmd-. Ces souris modèles sont dystrophiques mais sans fibre révertante et totalement immunodéficientes (absence de défense immunitaire) ce qui permet l’étude d’une transplantation de myoblastes humain à long terme (sans rejet de la greffe par le système immunitaire) sans rejet immunologique.

Source

The Rag2-Il2rb-Dmd- mouse: a novel dystrophic and immunodeficient model to assess innovating therapeutic strategies for muscular dystrophies.
Vallese D, Negroni E, Duguez S, Ferry A, Trollet C, Aamiri A, Vosshenirch CA, Füchtbauer EM, Di Santo JP, Vitiello L, Butler-Browne G, Mouly V.
Mol Ther., 2013 (Aout). Doi : 10.1038/mt.2013.186. [Epub ahead of print]

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