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Publié le : 21/03/2014

Myopathie de Duchenne : de nouveaux résultats du drisapersen

Des résultats préliminaires de l’essai de phase II du drisapersen suggèrent un effet bénéfique à long terme sur l’évolution de la DMD.

La société pharmaceutique Prosensa a annoncé dans un communiqué de presse du 17 mars 2014 et à la 2014 MDA Clinical Conference  (16-19 mars, à Chicago) de nouveaux résultats préliminaires encourageants de l'essai de phase II de saut d’exon 51 par le drisapersen qui s’est déroulé aux États-Unis (parallèlement à l’essai de phase II qui a eu lieu notamment en France).

Amélioration de la fonction motrice

Ces résultats indiquent une stabilisation et même une amélioration de la fonction motrice et de l’activité physique des garçons traités par la plus forte dose (6 mg/kg/semaine) comparées à celles des garçons sous placebo, non seulement au bout des 24 semaines de traitement (gain de 27,1 mètres au test de marche de 6 minutes) mais aussi après 48 semaines. Après les 24 semaines de suivi consécutives aux 24 premières semaines de traitement, le gain est de 27,9 mètres au test de marche de 6 minutes.
Ces résultats encourageants apportent une nuance positive aux résultats décevants obtenus dans l’essai de phase III. Cependant, ils restent préliminaires et doivent être considérés avec prudence tant que toutes les données n'ont pas été complètement analysées et les résultats publiés dans une revue scientifique.

L'essai de phase II

Cet essai a évalué pendant 24 semaines 2 doses de drisapersen (3 mg/kg/semaine et 6 mg/kg/semaine) contre placebo chez 51 garçons atteints de myopathie de Duchenne, ambulants, âgés de plus de 5 ans. Un suivi de 24 semaines a été effectué après la phase de traitement.

Pour en savoir plus

Communiqué de presse de Prosensa du 17 mars 2014 
ClinicalTrials.gov : NCT01462292

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