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Publié le : 17/10/2012

Myopathie de Duchenne : oligonucléotides optimisés chez la souris

Restauration de la dystrophine pendant 90 jours dans les muscles squelettiques de souris mdx grâce à des oligonucléotides antisens optimisés.

En optimisant le mode d'administration des oligonucléotides grâce à la mise au point d'un vecteur appelé ZM2 (qui protégerait les oligonucléotides et permettrait de réduire leur dose), une équipe italienne a montré dans un article publié en octobre 2012 une restauration dès le 7ème jour de la dystrophine dans les muscles de souris mdx.
En poursuivant cette étude à plus long terme, cette équipe a montré que la restauration de la dystrophine (jusqu’à 10%) dans les fibres musculaires pouvait perdurer au moins pendant 90 jours après ce traitement; à la différence des muscles squelettiques de souris traitées avec des oligonucléotides sans ZM2 dans lesquels la dystrophine n’a pu être retrouvée.

Persistent Dystrophin Protein Restoration 90 Days after a Course of Intraperitoneally Administered Naked 2'OMePS AON and ZM2 NP-AON Complexes in mdx Mice.
Bassi E, Falzarano S, Fabris M, Gualandi F, Merlini L, Vattemi G, Perrone D, Marchesi E, Sabatelli P, Sparnacci K, Laus M, Bonaldo P, Rimessi P, Braghetta P, Ferlini A.
J Biomed Biotechnol., 2012 : 897076. doi : 10.1155/2012/897076. Epub 2012 Oct 2.

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