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Publié le : 13/04/2017

Myopathie de Duchenne : prolongement de l’essai avec SRP-4053

Le traitement SRP-4053 développé par Sarepta Therapeutics sera évalué presque trois fois plus longtemps que prévu. L’objectif : obtenir des mesures d’efficacité solides.

L’essai de phase I/II avec le SRP-4053, mené par  Sarepta Therapeutics dans le cadre du projet international Skip NMD, dans la myopathie de Duchenne, durera 156 semaines au lieu des 60 initialement prévues. En effet, des études précédentes, notamment avec l’Eteplirsen (ou Exondys 51) développé par cette même société, également dans la myopathie de Duchenne, montrent qu’il faut suivre les patients plus longtemps pour obtenir des mesures d’efficacité plus fiables. 

Pour rappel, le SRP-4053 est un oligonucléotide antisens de type morpholino favorisant le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine dont les mutations sont à l’origine de la myopathie de Duchenne. Depuis décembre 2014, ce traitement fait l’objet d’un essai de phase I/II en France (I-Motion), en Grande-Bretagne et en Italie, chez des malades âgés de 6 à 15 ans. L’objectif est d’évaluer l’efficacité, la tolérance, l’innocuité et le devenir du produit dans l’organisme (la pharmacocinétique).

Plus précisément, l’évaluation se déroule en 2 phases. Tout d’abord, sont évaluées plusieurs doses par rapport à un placebo. Ensuite, les 12 malades ayant participé à la première phase, ainsi que 13 nouveaux malades, seront traités avec la dose maximale, soit 30 mg/kg. Les résultats seront alors comparés à l’évolution de la maladie chez 14 patients dont l’anomalie génétique ne peut pas être corrigée par le saut de l’exon 53. Cette évaluation fait notamment intervenir les outils développés au sein de l’Institut de Myologie (Paris), dont l’ActiMyo®. Compte-tenu de l’allongement du traitement, les résultats sont attendus pour mai 2019.

 

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