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Publié le : 03/09/2012

Myopathie de Duchenne : le RTC13, efficace sur les codons stop

Une équipe américaine a mis en évidence l’efficacité d’un nouveau composé de translecture de codon stop, RTC13, dans des souris mdx.

On estime que 10 à 15% des personnes atteintes de myopathie de Duchenne ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) présentent des mutations non-sens qui conduisent à la formation d’un codon stop prématuré dans l’ARN messager mettant ainsi fin à la synthèse de la dystrophine. Deux composés capables de passer outre les codons stop prématurés des gènes (translecture), le RTC13 et le RTC14, ont été récemment découverts.
Dans un article publié en juin 2012, une équipe américaine a évalué la capacité du RTC13 et du RTC14 à restaurer l’expression de la dystrophine dans les muscles squelettiques de souris mdx. Si l’administration du RTC14 s’est montrée inefficace sur l’expression de la dystrophine, l’injection du RTC13 a permis de restaurer l’expression de la dystrophine dans plusieurs muscles, y compris le diaphragme et le cœur, et d’améliorer la fonction musculaire. Cette restauration de l’expression de la dystrophine s’accompagne d’une amélioration de la force musculaire et d’une diminution du taux de CPK.

Read-through compound 13 restores dystrophin expression and improves muscle function in the mdx mouse model for Duchenne muscular dystrophy.
Kayali R, Ku JM, Khitrov G, Jung ME, Prikhodko O, Bertoni C.
Hum Mol Genet., 2012 (Juin).

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