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Publié le : 22/01/2013

Myopathie de Duchenne : surexprimer l’intégrine alpha 7

Mise en évidence chez la souris mdx d’une piste de thérapie génique prometteuse pour compenser la perte de la dystrophine en surexprimant l'intégrine alpha 7.

Dans un article publié en janvier 2013, une équipe américaine a évalué les effets chez la souris mdx de l’administration d’un AAV transportant le gène de l’intégrine alpha 7, une protéine qui, comme la dystrophine, participe au lien entre la fibre musculaire et la matrice extracellulaire. En entrainant la surexpression de la protéine intégrine alpha 7, cette stratégie thérapeutique a permis de stabiliser la membrane musculaire et de protéger le muscle des souris mdx des lésions induites par la contraction musculaire.


AAV-mediated Overexpression of Human α7 Integrin Leads to Histological and Functional Improvement in Dystrophic Mice.
Heller KN, Montgomery CL, Janssen PM, Clark KR, Mendell JR, Rodino-Klapac LR.
Mol Ther., 2013 (Jan). doi : 10.1038/mt.2012.281. [Epub ahead of print]

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