Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)

Faites un don au 3637

Publié le : 09/05/2012

Myopathie facio-scapulo-humérale : inhibition de DUX4 in vivo

L’inhibition du gène DUX4 chez la souris confirme les résultats du rétablissement du phénotype normal observé dans les cellules.

La myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) est liée à une contraction du nombre de répétitions d’une séquence D4Z4, située sur le chromosome 4. Cette région chromosomique est habituellement constituée de 11 à 100 répétitions, mais dans la FSH, le nombre de répétitions est compris entre 1 et 10. Chaque unité D4Z4 contient un gène qui code le facteur de transcription DUX4. En 2011, il a été montré par l’équipe belge du Pr Belayew que l’inhibition du gène DUX4 dans des cultures de myoblastes de personnes atteintes de FSH permettait de rétablir un phénotype normal.
Dans une même approche thérapeutique visant à inhiber le gène DUX4, une équipe américaine a publié en avril 2012 les résultats de l’introduction, à l’aide d’un vecteur viral (AAV), des ARN interférant avec DUX4 dans le muscle de souris modèle de FSH. Le rétablissement du phénotype normal obtenu in vivo confirme les résultats in vitro de l’équipe belge et apporte la preuve de concept de l’utilisation d’une thérapie par ARN interférent dans la FSH.

RNA Interference Inhibits DUX4-induced Muscle Toxicity In Vivo: Implications for a Targeted FSHD Therapy.
Wallace LM, Liu J, Domire JS, Garwick-Coppens SE, Guckes SM, Mendell JR, Flanigan KM, Harper SQ
Mol Ther., 2012 (Avr). Doi : 10.1038/mt.2012.68.

Rechercher une actu
Recherchez une actualité
Par ex., 26/09/2016
Filtrer par date