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Publié le : 05/09/2011

Myopathie FSH et ARN interférant avec l’expression de FRG1

Une équipe financée par l’AFM-Téléthon a étudié les effets de l’injection d’ARN interférant avec l’expression de FRG1 dans une souris modèle de FSH

Les auteurs ont montré qu’une seule injection de vecteurs adéno-associés (AAV6) intégrant des ARN interférant avec l’expression de FRG1 –un gène surexprimé dans la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSH)-, conduit à une diminution de FRG1 à long terme et de manière dépendante de la dose injectée, sans être toxique.
De plus, les fonctions musculaires de ces souris sont considérablement améliorées.


Source

AAV6-mediated Systemic shRNA Delivery Reverses Disease in a Mouse Model of Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy.
Bortolanza S, Nonis A, Sanvito F, Maciotta S, Sitia G, Wei J, Torrente Y, Di Serio C, Chamberlain JR, Gabellini D.
Mol Ther., 2011 (Aout). doi: 10.1038/mt.2011.153.

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