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Publié le : 27/07/2015

Un nouvel essai de thérapie génique aux Etats-Unis grâce à un vecteur-médicament produit par Généthon

L’équipe californienne du Dr. Kohn (UCLA) lancera un essai de thérapie génique sur des enfants atteints de granulomatose septique chronique (CGD), en s’appuyant sur l’expertise de Généthon.

Le protocole de thérapie génique élaboré à l’UCLA vise à restaurer l’activité de la protéine défaillante (NAPDH oxydase) dans les cellules phagocytaires du patient grâce à un vecteur lentiviral. Dix enfants seront inclus dans ce protocole.

Le vecteur-médicament utilisé dans cet essai a été conçu, développé et produit par le laboratoire de l’AFM-Téléthon, basé à Evry, en France, afin de répondre aux besoins de l'essai européen lancé en 2013 .
Cet essai est mené dans 3 centres cliniques : en Angleterre au Great Ormond Street Hospital de Londres par les Pr Adrian Thrasher, en Allemagne à l’hôpital universitaire de Francfort par le Pr Hubert Serve, et en Suisse au Children’s Hospital de Zurich par le Pr Janine Reichenbach et pour la France en cours de préparation l’Hôpital Necker-Enfants Malades par le Pr Stéphane Blanche.

Le démarrage de cet essai américain montre l’expertise de Généthon en production de médicaments innovants et de thérapie génique.

 

Pour en savoir plus :

Sur le site de l'AFM-Téléthon, un article sur les actions lancées en 2013

Sur la bioproduction, la page Généthon BioProd

Qu'est-ce que la CGD ?
Une granulomatose septique chronique (CGD), est un déficit immunitaire, caractérisé par des infections graves et répétées dues à des bactéries et des champignons.

Qu'est-ce que la thérapie génique ?

 

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