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Publié le : 08/06/2011

Une nouvelle molécule à l’essai dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN

Un essai clinique d’une nouvelle molécule, le RG3039, chez des volontaires sains vient d’être approuvé aux États-Unis.

L'administration d’une petite molécule, le RG3039, à des cellules de patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN (SMA) augmente la production de protéine SMN, manquante dans cette maladie.
Donné à des animaux modèles de SMA, le RG3039 améliore leur mobilité et leur durée de vie.
Mi-mai, la société de biotechnologie Repligen a annoncé le démarrage aux États-Unis d’un essai en double aveugle de phase I évaluant l’innocuité et le devenir dans l’organisme (pharmacocinétique) de doses croissantes de RG3039 chez 40 personnes non malades (volontaires sains).
Si cet essai, soutenu financièrement par l’association américaine de lutte contre les maladies neuromusculaires, la Muscular Dystrophy Association (MDA), est concluant, la société Repligen entreprendra un deuxième essai de phase I chez des personnes atteintes de SMA.

Source

Site internet de la MDA

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