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Publié le : 17/11/2011

Premier essai clinique dans les dystrophies musculaires congénitales prévu aux USA et au Royaume Uni

Un essai clinique de l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales est prévu pour 2012 aux USA et au Royaume Uni.

En juillet 2007, les laboratoires Santhera Therapeuticals ont obtenu une licence du laboratoire Novartis pour développer l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales (DMC) et d’autres maladies neuromusculaires. Des recherches pré-cliniques réalisées par Santhera Therapeuticals ont démontré que l’omigapil entraine une diminution de la sévérité des symptômes et une augmentation de la survie de modèles animaux de la DMC. L’étude préclinique réglementaire de l’omigapil dans la DMC en France a été financée par l’AFM-Téléthon.

Un premier essai clinique de l’omigapil dans les DMC a été planifié pour 2012. Plusieurs formes de DMC seront étudiées dans cet essai : des DMC liées à une mutation dans le gène codant le collagène VI (la DMC de type Ullrich, la myopathie de Bethlem ou des phénotypes intermédiaires) et la DMC avec déficit primaire en mérosine (DMC1A).

Il s’agit d’une étude pharmacocinétique, dont le but principal est d’étudier le devenir du produit dans l’organisme et les effets secondaires à court terme afin de déterminer la dose optimale d’omigapil. L’essai sera réalisé dans 2 centres, un aux Etats-Unis et un au Royaume Uni sur un petit nombre de personnes. Elles pourront notamment être contactées via le registre international des dystrophies musculaires congénitales, le CMDIR, si elles y sont inscrites et qu’elles présentent les critères d’inclusion recherchés ; d’où l’importance de s’inscrire au CMDIR, tant pour faciliter l’identification des personnes susceptibles d’être inclus à un essai, que pour collecter des informations sur la maladie, en vue de mieux la comprendre et d’en améliorer le diagnostic et la prise en charge.

Source

Muscular Dystrophy Campaign

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