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Publié le : 27/09/2011

Saut des exons 44, 45 et 53 dans la DMD

Les laboratoires Prosensa et GSK continuent leurs études sur le saut de l’exon 44 et démarrent un programme sur le saut des exons 45 et 53 de la dystrophine.

Les laboratoires Prosensa et GSK, associés depuis 2009, ont réalisé de nombreux progrès avec le saut de l’exon 51 de la dystrophine (GSK2402968/PRO051), actuellement en cours d’essai de phase III. Ils annoncent dans un communiqué de presse daté du 13 septembre 2011 la poursuite de leurs recherches sur le saut des exons 44, 45 et 53.

L’oligonucléotide anti-sens PRO044, qui entraine le saut de l’exon 44 du gène de la dystrophine, est actuellement en cours d’étude dans un essai de phase I/II chez 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ayant une mutation dans cet exon (soit 6% des atteintes DMD).

Les laboratoires vont aussi travailler sur un programme de développement pré-clinique et clinique du saut des exons 45 (PRO045) et 53 (PRO053) dont ils prévoient l’entrée en phase clinique au premier semestre 2012.

Source

Voir le communiqué de presse de Prosensa et GSK

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