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Publié le : 29/09/2016

SMA : demande d’AMM pour le nusinersen

Une demande d’AMM pour le nusinersen a été déposée par Biogen à la FDA (États-Unis) et le sera prochainement à l’Agence européenne des médicaments (EMA)

Aujourd’hui, aux États-Unis

Dans un communiqué de presse daté du 26 septembre 2016, le laboratoire Biogen a annoncé avoir fait une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) du nusinersen pour le traitement de la SMA (New Drug Application ou NDA) auprès de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration ou FDA). Le laboratoire a également demandé une « évaluation prioritaire » (Priority Review), qui permettra, si elle est acceptée, de raccourcir les délais d’examen du dossier par la FDA.

Ces demandes font suite aux résultats intermédiaires encourageants de l’essai ENDEAR. Ils montrent une amélioration statistiquement significative de la fonction motrice chez les nourrissons atteints de SMA traités par nusinersen par rapport à celle des nourrissons sous placebo.

Dans les prochaines semaines, en Europe

Le laboratoire Biogen a également annoncé qu’il demanderait dans les prochaines semaines une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le nusinersen auprès de l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency ou EMA). Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA a d’ores et déjà accepté la procédure d’évaluation accélérée (accelerated assessment).

Ultérieurement, en France

L’accès anticipé (expanded access program) au nusinersen pour les personnes atteintes de SMA de type 1 se fera sous la forme d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative.
Une ATU nominative est délivrée par l’ANSM à la demande d’un médecin prescripteur et permet à un patient (nommément désigné) de prendre un traitement qui n’est pas encore disponible sur le marché mais dont le rapport bénéfice/risque pourrait lui être favorable.

A noter que si l’accès anticipé concerne la SMA de type 1, les demandes d’AMM, comme le précise Biogen, ne correspondent pas à une indication précise à ce jour. L’indication définitive n’est pas encore établie et sera décidée par les agences réglementaires des pays concernés.

Source

Voir le communiqué de Biogen adressé aux associations de malades en France
Voir le communiqué de presse international (en anglais)

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