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Publié le : 25/11/2014

SMA : démarrage d’un essai du RG7800 chez des patients

Un essai du RG7800, une molécule qui augmente de la production de protéine SMN, démarre dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1.

Un essai de phase Ib/IIa du RG7800 dans la SMA

PTC Therapeutics a annoncé dans un communiqué de presse publié en novembre 2014 le démarrage d’un essai visant à évaluer la tolérance et la sécurité d’utilisation de doses multiples du RG7800 dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Cet essai de phase Ib/IIa, randomisé, contrôlé, mené par les sociétés PTC Therapeutics, Roche et la SMA Foundation, va concerner 48 enfants et adultes atteints de SMA qui seront traités par le RG7800 pendant 12 semaines.
Cela fait suite aux résultats encourageants du RG7800 qui avait été bien toléré chez des volontaires sains à toutes les doses testées.


Le RG7800

Il s’agit d’une petite molécule qui vise à augmenter, dans le système nerveux, les muscles et autres tissus, la production de protéine SMN en modifiant la maturation de l’ARN messager de SMN2 et en favorisant la réintégration de l’exon 7.


Source

Voir le Communiqué de presse de PTC Therapeutics

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