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Publié le : 28/04/2014

SMA : démarrage d’un essai de thérapie génique

Un essai de phase I de thérapie génique démarre dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 dans un centre aux États-Unis.

Un essai de phase I de thérapie génique, conduit aux États-Unis par l’équipe américaine de J. Mendell (Colombus, États-Unis) et soutenue par l’association Families of SMA, vient de démarrer dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I. Il s’agit d’un essai en ouvert pour tester l’innocuité et l’efficacité de doses croissantes d’un vecteur viral AAV transportant le gène SMN1 (scAAV9.CB.SMN). Le produit de thérapie génique sera administré en une seule fois par voie intraveineuse chez 9 enfants atteints de SMA de type 1, âgés de moins de 9 mois. Dans un premier temps, un groupe de 3 patients recevra une dose. Puis en l’absence de réaction toxique, un deuxième groupe de 6 patients recevra une dose plus élevée.
Les participants seront suivis à l'hôpital Nationwide Children’s Hospital (Colombus, États-Unis) pour des examens physiques et des tests sanguins pendant deux ans après l’administration du produit de thérapie génique. La fin de cet essai est prévue pour juin 2017.

Source

ClinicalTrials.gov : NTC02122952
Voir le Communiqué de presse de l’association Families of SMA


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