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Publié le : 08/09/2014

SMA : essai du RG7800 chez des volontaires sains

Les résultats préliminaires d’un essai de phase Ia du RG7800, une molécule qui augmente la production de SMN, montrent qu’il est bien toléré.

Des résultats préliminaires du RG7800 encourageants

PTC Therapeutics a annoncé dans un communiqué de presse publié en août 2014 des résultats préliminaires indiquant que le RG7800 avait été bien toléré par les volontaires sains à toutes les doses testées dans le cadre d’un essai de phase I, mené par les sociétés PTC Therapeutics, Roche et la SMA Foundation, ayant débuté en janvier 2014.
Un essai testant plusieurs doses de RG7800 chez des personnes atteintes de SMA est actuellement en préparation.

Une molécule qui augmente la production de SMN chez la souris

Le RG7800 est une petite molécule qui vise à augmenter, dans le système nerveux, les muscles et autres tissus, la production de protéine SMN, déficitaire dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). C’est un composé chimiquement très similaire à l'un des 3 composés récemment identifiés qui ont montré leur capacité à augmenter la production de protéine SMN dans différents modèles de souris atteintes de SMA, allongeant ainsi leur durée de vie.

Source

http://www.curesma.org/news/spinal-muscular-atrophy-mice.html
http://files.shareholder.com/downloads/PTCT/3094261861x0x774674/942e7e65-b49d-49b6-bfad-b0275822fcba/PTCT_News_2014_8_7_General.pdf

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