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Publié le : 30/01/2013

SMA : l’oligonucléotide antisens PMO25 allonge la survie des souris

Une collaboration internationale, soutenue par l’AFM-Téléthon, montre l’efficacité de l’oligonucléotide antisens PMO 25 in vitro et in vivo.

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1, le gène SMN2, qui a une séquence quasi identique à celle de SMN1 à la différence d’un nucléotide situé dans l’exon 7, est capable de produire pour moitié une protéine SMN normale, pour moitié une protéine raccourcie, non fonctionnelle, à laquelle il manque l’exon 7.
Les chercheurs ont étudié dans un article publié en janvier 2013 l’efficacité de 3 oligonucléotides antisens de longueur différente, dans le but de favoriser l’inclusion de l’exon manquant dans le gène SMN2. Parmi les 3 oligonucléotides antisens PMO 18, PMO 20 et PMO 25, le plus efficace était le PMO 25 in vitro ou dans des souris nouveau-nées modèles de SMA sévère.
Dans un deuxième temps, le PMO 18 et le PMO 25 ont été administrés en injection intracérébrale à des souris nouveau-nés modèles de SMA sévère. L’oligonucléotide antisens PMO 25 a été le plus efficace pour prolonger la survie des souris ainsi traitées.
A Novel Morpholino Oligomer Targeting ISS-N1 Improves Rescue of Severe SMA Transgenic Mice.
Zhou H, Janghra N, Mitrpant C, Dickinson R, Anthony K, Price L, Eperon I, Wilton S, Morgan J, Muntoni F.
Hum Gene Ther., 2013 (Jan). [Epub ahead of print]

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