Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)

Faites un don au 3637

Publié le : 08/11/2016

SMA : résultats intermédiaires positifs de l’essai CHERISH

Des résultats intermédiaires positifs de l’essai de phase III du SpinrazaTM (ou nusinersen) évalué chez des enfants atteints de SMA de type II ont été annoncés.

Après l’annonce des résultats préliminaires encourageants de l’essai ENDEAR, qui concerne des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) âgés de moins de 7 mois, les laboratoires Biogen et IONIS Pharmaceuticals annoncent des résultats intermédiaires positifs de l’essai CHERISH.

L’essai CHERISH

L’essai CHERISH a pour but d’évaluer pendant 15 mois la sécurité d'utilisation et l'efficacité clinique de l'administration dans le liquide céphalo-rachidien du SpinrazaTM (ou nusinersen) chez 126 enfants atteints de SMA de type II, âgés de 2 à 12 ans et capables d'être assis sans aide mais n'ayant jamais acquis la marche. Dans cet essai, 84 participants ont été traités par SpinrazaTM et 42 par une procédure factice (placebo).

Une amélioration significative de la fonction motrice

Les résultats préliminaires annoncés mettent en évidence une amélioration « hautement significative » de la fonction motrice (mesurée par le Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, une échelle d’évaluation adaptée aux enfants atteints de SMA) chez les participants sous SpinrazaTM (de 5,9 points) comparée à celle des participants sous placebo.

Cette amélioration est telle que, comme pour l’essai ENDEAR, l’essai CHERISH en double aveugle va être arrêté afin que tous les participants (y compris ceux initialement sous placebo) puissent recevoir le SpinrazaTM dans le cadre de la phase d’extension en ouvert de cet essai (essai SHINE).

Un accès anticipé au SpinrazaTM

A ce jour, un accès anticipé (expanded access program) au SpinrazaTM est mis en place pour les personnes atteintes de SMA de type I (suite aux résultats de l’essai ENDEAR). En France, il s’effectue sous la forme d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative.

Les laboratoires Biogen et IONIS Pharmaceuticals ont indiqué qu’ils étudiaient la possibilité d’inclure des personnes atteintes de SMA de type II à cet accès anticipé. En France, il s’effectuera également sous forme d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU).

Source

Voir le communiqué de presse de Biogen
Voir le communiqué de Biogen adressé aux associations de personnes atteintes de SMA

Rechercher une actu
Recherchez une actualité
Par ex., 04/12/2016
Filtrer par date