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Publié le : 31/01/2013

SMA : thérapie génique en intramusculaire chez la souris

Un vecteur viral transportant le gène codant SMN injecté dans un muscle de souris modèle de SMA retrouvé aussi dans les motoneurones.

L’équipe de M. Barkats, soutenue par l’AFM-Téléthon, a injecté un vecteur viral transportant le gène codant SMN, le scAAV9-SMN, dans un muscle de la patte postérieure de souris adultes modèles d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA). De manière inattendue, les chercheurs ont montré, pour la première fois, que le vecteur transportant le gène codant la protéine SMN, injecté en une fois par voie intramusculaire, diffusait par la circulation sanguine à tout l’organisme, aussi bien dans le système nerveux central qu’en périphérie. La durée de vie des souris ainsi traitées est passée de 12 à 163 jours en moyenne.
Intramuscular scAAV9-SMN Injection Mediates Widespread Gene Delivery to the Spinal Cord and Decreases Disease Severity in SMA Mice.
Benkhelifa-Ziyyat S, Besse A, Roda M, Duque S, Astord S, Carcenac R, Marais T, Barkats M.
Mol Ther., 2013 (Jan). doi: 10.1038/mt.2012.261. [Epub ahead of print]

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