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Publié le : 29/03/2016

SMA de type 2 et 3 : assez peu de variations sur un an.

Publication des résultats d’une importante étude de suivi pendant un an portant sur 268 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3.

Dans un article publié en février 2016, un consortium international coordonné par le département de neuropédiatrie de Rome rapporte les résultats d’une importante étude de suivi pendant un an portant sur 268 personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 2 ou 3. La majorité (200 patients sur les 268) avait perdu la marche.
Les auteurs confirment que, sur la période d’observation de un an, les variations de la fonction motrice restent minimes. La taille, très importante, de l’échantillon, permet de faire apparaître des profils évolutifs différents surtout dans la population dépendant d’un fauteuil roulant, dans laquelle l’âge semble un élément déterminant. Cette étude aidera sans nul doute à la définition de critères d’inclusion et de suivi encore plus pertinents pour les essais thérapeutiques à venir.

Source

Patterns of disease progression in type 2 and 3 SMA: Implications for clinical trials.
Mercuri E, Finkel R, Montes J, Mazzone ES, Sormani MP, Main M, Ramsey D, Mayhew A, Glanzman AM, Dunaway S, Salazar R, Pasternak A, Quigley J, Pane M, Pera MC, Scoto M, Messina S, Sframeli M, Vita GL, D'Amico A, van den Hauwe M, Sivo S, Goemans N, Kaufmann P, Darras BT, Bertini E, Muntoni F, De Vivo DC.
Neuromuscul Disord. 2016 (Fév).

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