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Publié le : 03/12/2013

Téléthon : le combat doit continuer !

Multiplication des essais cliniques, traitements en passe d’obtenir le statut de médicaments, diversités des maladies traitées, etc. Au fil des Téléthons, l’avenir des maladies rares s’est éclairci, mais rien n’est gagné. Il faut continuer le combat.

Plus d'un milliard d'euros investis dans la recherche 

« Depuis 1987, grâce aux dons du Téléthon, l’AFM-Téléthon a investi plus d’un milliard d’euros dans la recherche, et aujourd’hui, elle soutient 34 essais cliniques pour 26 malades différentes, » a rappelé Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’association à l’occasion de la conférence de presse qui s’est tenue ce matin à l’Institut de Myologie (Paris). Les biothérapies innovantes ne relèvent donc pas de la science fiction comme en témoignent les traitements en cours de développement.

Des avancées impressionnantes pour les maladies rares du sang

Ainsi, pour les maladies rares du sang, en une décennie, les avancées ont été impressionnantes. « Parmi les 72 bébés-bulles ayant reçu une thérapie génique, certes 5 ont connu des effets secondaires graves et un est décédé, mais 52 sont aujourd’hui complètement guéris, a indiqué Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon.

En outre, Généthon est promoteur d’un essai clinique pour deux autres déficits immunitaires, le syndrome de Wiskott Aldrich, dans lequel 7 enfants ont déjà été inclus, et la granulomatose sceptique chronique. » Enfin, sous peu, va débuter un essai pour une maladie rare du sang, l’anémie de Fanconi, et ce n’est qu’un début ! En effet, « grâce à ce que ces maladies rares du sang nous ont appris, nous avons l’ambition de développer un traitement pour la drépanocytose, une pathologie héréditaire qui touche plusieurs millions de personnes dans le monde ! » a conclu Fulvio Mavilio.

Des médicaments disponibles sous peu pour certaines anomalies génétiques

Concernant les maladies neuromusculaires, au challenge de la thérapie génique s’ajoute celui de devoir traiter 20 à 30 kilos de muscles. Et pourtant, « concernant la myopathie de Duchenne, une maladie emblématique du Téléthon, deux essais de saut d’exon [une approche qui permet d’obtenir un protéine plus petite que la normale mais fonctionnelle, ndlr.] sont en cours notamment à l’Institut de Myologie, et des études ont montré l’efficacité d’un traitement permettant la translecture de codons STOP [des “bouts” d’ADN qui bloquent prématurément la production de la protéine, ndlr.], a indiqué Thomas Voit, le directeur scientifique et médical de l’Institut de Myologie.De fait, on peut dire que des médicaments vont être disponibles sous peu, mais ils ne concerneront que certaines anomalies génétiques ; d’où l’importance des études en cours et à venir. »

Un jeune malade traité contre la maladie de Sanfilippo de type B

Enfin, toujours pour illustrer les défis relevés par la thérapie génique grâce aux dons du Téléthon, citons l’essai dans la maladie de Sanfilippo de type B, une pathologie génétique neurodégénérative incurable. « Nous avons envisagé cette approche en 1989 et l’essai vient juste de débuter, c’est donc long, très long, a expliqué Jean-Michel Heard, de l’Institut Pasteur.

Mais l’important est que, durant toutes ces années, le projet ne s’est jamais arrêté grâce à la confiance de l’Institut Pasteur, de l’Inserm et des associations de malades, l’ AFM-Téléthon et Vaincre les Maladies Lysosomales. » Or, grâce à cette pérennité, en octobre dernier Marc Tardieu de l’hôpital Bicêtre et Michel Zerah de l’hôpital Necker ont pu traiter un premier tout jeune malade, et s’apprêtent à en inclure trois autres dans les mois à venir.

Produire jusqu'à 20 médicaments par an 

Pas de doute donc, les traitements de thérapie génique ont un avenir, et fort heureusement, « Généthon s’est doté du plus grand centre au monde de production de traitements de thérapie génique avec Généthon Bioprod, a indiqué Frédéric Revah, le directeur général du laboratoire de l’AFM-Téléthon. Or, grâce à cet établissement pharmaceutique, une première pour une association à but non lucratif, et surtout grâce aux 10 millions d’euros de fonctionnement financés entièrement par les dons du téléthon, nous allons être en mesure de produire jusqu’à 20 médicaments par an. »

La vie des malades reste un combat

Multiplication des essais, résultats très encourageants, capacité de production de biothérapies augmentée, traitements en passe de devenir des médicaments à part entière, etc. En 26 ans, que d’évolutions. Et pour autant, comme en témoigne le quotidien des 5 familles symboles du Téléthon, la vie des malades reste un combat !

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