Défricher la médecine de demain

Dès les années 1980, l’AFM a eu la conviction qu’il fallait chercher des pistes de traitements en partant de l’origine de ses maladies, c’est-à-dire la génétique. Elle s’en est donné les moyens en créant   le Téléthon avec Antenne 2 (aujourd'hui France 2). "A l’époque, le pari était audacieux, car les chercheurs ignoraient encore à peu près tout des gènes, souligne Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’association. Mais, puisque la médecine traditionnelle ne proposait aucune solution, nous n’avions pas d’autres alternatives."

Ne négliger aucune piste

Depuis, la conviction s’est transformée en certitude. Plusieurs pistes thérapeutiques ont émergé des progrès de la connaissance des gènes et des cellules :

>> la thérapie génique (utiliser des gènes sains comme médicaments),

>> la chirurgie du gène (intervenir sur le gène malade pour le réparer)

>> la reconstitution d’organes ou de tissus lésés grâce aux cellules souches, capables de se différencier en cellules de tous types : coeur, peau, etc.

>> Pour multiplier les chances d’aboutir à des traitements, l’AFM explore toutes ces voies, sans pour autant négliger les recherches sur les médicaments issus de la pharmacologie classique.

Près de 40 essais de traitements d’ici 2012

Stratégie payante. La thérapie génique a prouvé son efficacité sur plusieurs maladies rares et les essais de nouveaux traitements sur l’Homme se multiplient. L’AFM en soutient aujourd'hui près de 40. Pour Serge Braun, directeur scientifique de l’association, la décennie à venir s’annonce féconde : "Non seulement nous allons assister à des avancées majeures dans le traitement des maladies rares, mais les recherches sur les biothérapies initiées par l’AFM auront des retombées très positives sur les maladies fréquentes."