Une force de frappe unique contre les maladies rares

Selon une étude du Leem (Les entreprises du médicament), l’Association française contre les myopathies finance 70% des recherches sur les maladies rares en France. L'AFM noue des partenariats avec des laboratoires travaillant sur des projets qui l’intéresse et lance des appels d’offres sur les recherches qu’elle souhaite initier. Chaque année, elle soutient ainsi environ 300 projets menés par des laboratoires français et étrangers, publics (Inserm, CNRS…) ou privés.

Trois laboratoires de pointe

Seule ou avec des partenaires, elle a également créé ses propres structures dans des domaines clés pour les maladies neuromusculaires ou plus largement les maladies rares, où tout était à construire :

• Généthon, qui a donné une impulsion essentielle à la génétique et à ses applications thérapeutiques.
  
  
• l’Institut de Myologie, qui a fait émerger une nouvelle discipline, celle du muscle, de ses atteintes et de ses maladies (la myologie), sur laquelle il a bâti un pôle d’expertise unique en Europe.
  
  
• I-Stem, leader en France dans l’étude du potentiel thérapeutique des cellules souches pour traiter les maladies rares.

Une logique de "scientifique-risqueur"

Pour autant, l’association n’a pas vocation à pallier les carences des acteurs publics et privés. En économie, on parle de capital-risqueurs pour désigner ces financeurs investissant dans de jeunes entreprises innovantes à fort potentiel de croissance. "L’AFM, elle, est un scientifique-risqueur, explique Laurence Tiennot-Herment, sa présidente. Pour avancer efficacement sur le champ des maladies rares, nous nous refusons au saupoudrage des fonds du Téléthon. Nous concentrons nos moyens sur les domaines d’innovation qui nous paraissent stratégiques. Puis, lorsque nous avons validé leur pertinence, nous œuvrons pour que la recherche publique ou les laboratoires pharmaceutiques prennent le relais."

Ainsi, Généthon, qui a fait ses premières armes en décryptant le génome humain, a depuis longtemps transmis le flambeau de ces recherches fondamentales à des laboratoires publics. Aujourd’hui, il développe des biothérapies pour les maladies rares.